|
ジェンザイム・ジャパン
 経緯
このほど、ジェンザイム・ジャパン株式会社セラピューティクス事業部長、藤原聰氏から、このホームページの趣旨に賛同し、協力したいとの連絡がありました。ジェンザイムはリピドーシスであるゴーシェ病の治療薬、「セレザイム」のメーカーであり、藤原さんのメールによれば、他にもムコ多糖症I型、ファブリー病、ポンペ病、ニーマンピック病の治療薬などを臨床試験中とのことです。また、同社はトリプルマーカー検査の試験薬のメーカーでもあります。ジェンザイム・ジャパンのサイトはまだできていないようなので、現在Web上で参照できる関連情報も探してみました。
手紙
藤原さんの最初のメール
こちらからの２度目のメール
藤原さんの２番目のメール
ジェンザイム社関連情報
◆Genzyme
Corporation
ジェンザイム社はマサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置く、バイオテクノロジー、ヘルスケア製品のメーカーで、特に稀少疾病薬部門の画期的な製品で注目されています。同社のサイトの情報によれば次の３つの部門があります。
・Genzyme General
遺伝子診断の検査薬、治療薬などを開発しています
・Genzyme Tissue repair やけどの治療などに使う人工皮膚を開発してます
・Genzyme Molecular Oncology 分子生物学の技術を使った癌の診断・治療技術を開発しています
子会社のGenzyme Transgenics Corporationは医療目的の遺伝子組み替え製品を開発してます。
なお、科研製薬株式会社のサイトの術後癒着防止材「セプラフィルム」に関しジェンザイム社と販売契約締結というニュースリリースの中に、ジェンザイム社、ジェンザイム・ジャパンの簡単な紹介が書かれています。
◆日経Bio
Technology Japan ジェンザイム関連記事リスト
【98/07/27】 生中継、日欧細胞工学会、Genzyme Transgenics社製のATIIIの臨床試験をわが国でも来年に計画
【98/05/15】SRL、トリプルマーカー名称使用に関する訴訟でジェンザイムが請求放棄と発表、裁判終了
【98/04/22】Genzyme Transgenics社、連絡事務所をわが国に開設、年内に日本法人設立へ
【98/03/13】中薬審、 エーザイの組換えTPA誘導体とジェンザイムの組換えゴーシェ病治療薬の認可を答申
【98/02/12】中薬審特別部会、ジェンザイムの組換えグルコセレブロシダーゼ製剤「セレザイム」が通過
【98/01/12】Genzyme Transgenics社、組換えヤギを用いたrhATIIIの生産施設を完成
【98/01/12】ジェンザイム、BML、出生前検査を行う「イデニクス・カンパニー」を共同出資で設立
【97/09/05】Genzyme Transgenics社、組換えATIIIのフェーズII臨床試験終了、来年初めにフェーズIIIへ
【97/09/03】ジェンザイム、組換えグルコセレブロシダーゼ製剤「セレザイム」を７月に既に申請
【97/09/02】ジェンザイム、ヒアルロン酸癒着防止剤「セプラフィルム」が認可、科研が今月にも発売
◆セレデース 中央薬事審議会の審議結果(1996/6/13)より
以下引用
参考資料１ 中央薬事審議会常任部会で審議された新医薬品の概要
成分名 アルグルセラーゼ
販売名 ［製剤］ セレデース注５０Ｕ、同４００Ｕ〈輸入承認〉（ジェンザイム・ジャパン）
１．効能・効果
ゴーシェ病I型の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫及び骨症状）の改善
２．薬の特長
1.対象疾患のゴーシェ病は、細胞の糖脂質水解酵素グルコセレブロシダーゼの遺伝的欠損のため、その基質である糖脂質が臓器に蓄積し、主として肝・脾の腫大、骨髄・造血器の障害、神経障害などを引き起こす進行性の疾患である。予後不良であり、多くの患者は１０歳以下の小児である。
2.本薬は、ヒト胎盤から抽出・精製されたβ−グルコセレブロシダーゼを酵素処理によって吸収性を高めた改良型酵素であり、ゴーシェ病患者における欠損酵素の補充療法として用いられる。
3.患者数は全世界で約５０００人、国内では約５０人と推定されている。
4.本薬は、平成５年１１月１５日に希少疾病用医薬品に指定されている。
３．臨床試験の結果
1.国内ではゴーシェ病I型患者６例を対象に臨床試験が実施された。有効性は、貧血の改善、血小板数の増加、肝・脾腫の縮小、骨症状の改善などを総合的に判定した結果、全例有効（著明改善５例、軽度改善１例）であった。副作用は、蕁麻疹（１例）、嘔吐（１例）が見られた。
2.海外（米国）ではゴーシェ病I型１２例を対象に臨床試験が実施され、貧血の改善、血小板数の増加、肝・脾腫の縮小、骨症状の改善が観察された。副作用は、静注部位の不快感・腫脹及び灼熱感（７例）、悪寒（１例）、腹痛（１例）、吐き気・嘔吐（１例）、発熱（１例）であった。
※以下略（厚生省のサイトをご覧ください）
なお、答申の中で、製造方法に起因するウイルス混入の危険性があることから「遺伝子組換え製剤に出来るだけ早く切り替えられるように努める」という見解が示されていますが、実際に98年2月にセレザイムが中央薬事審議会を通っています。
◆セレザイム 岐阜薬科医師会ホームページより
スズケン 医療情報室 平成１０年３月６日 薬価収載品目（緊急収載）
| 商品名 |
セレザイム注２００Ｕ |
| 規格 |
２００単位 １瓶 |
| 薬価 |
￥174,260 |
| 会社名 |
ジェンザイム・ジャパン |
| 一般名 |
イミグルセラーゼ（遺伝子組換え） |
| 薬効分類 |
395酵素製剤 |
| 効能効果 |
ゴーシェ病の諸症状（貧血、血小板減少症、肝脾腫及び骨症状）
の改善 |
| 備考 |
遺伝性代謝異常症であるゴーシェ病の治療薬。オーファンドラッグ。国内患者は推定約５０人。従来品のセレデース注はヒト胎盤を原材料としていたため、遺伝子組換え製剤に切り換えた。
従来品はゴーシェ病の？型のみの適応であったが、本製剤は？型、？型を含めた全型に適応。 |
注） 上記ホームページでは「備考」の「型」のところが読めません（Macintoshの機種依存文字を使用？）。姪御さんが実際にゴーシェ病の酵素補充療法を行っている田中さん（ぽぽさん）の手紙から想像すると、「Ｉ型のみの適応が、II型、III型にも拡大」ということか？
| 